Niños burbuja ¿Por qué no niñas?

SCID: Inmunodeficiencia severa combinada (siglas en inglés). Comunmente conocida como enfermedad de los Niños burbuja

• Los niños que sufren esta enfermedad carecen de un gen que sirve para producir linfocitos (células que defienden al organismo de enfermedades).
• El gen responsable se encuentra en el cromosoma X, por eso sólo se da en varones, ya que las chicas poseen dos cromosomas X y el cromosoma "normal" o "sano" suple al que posee la deficiencia.
• Dos niños británicos han sido curados mediante terapia génica y 3 años desués de que se iniciase el tratamiento, hacen vida normal.

Se consiguió de la siguiente forma:
Se extrajeron de la médula ósea de los niños, varias células madre y de ellas se separaron las precursoras de linfocitos. Estas, no son capaces de crear linfocitos de forma correcta porque el gen que se encarga de ello es defectuoso. Pues bien, mediante terapia génica, utilizando como vector un virus, se ha insertado el gen correcto en esas células y mediante un autotransplante, se han vuelto a introducir en los niños.
El resultado es que estos chicos poseen ahora sus propias células madre precursoras de linfocitos (al ser suyas no supone rechazo), pero con el gen correcto, que permite una síntesis adecuada de linfocitos.
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